基因編輯技術(shù)&免疫療法挽救淋巴癌晚期小女孩的生命

　　　
　　由GOSH與倫敦學(xué)院大學(xué)的醫(yī)生們發(fā)表的這一通告表明癌癥免疫療法又向前邁出了堅(jiān)實(shí)的一步。在過去的幾年中，June等人致力于T細(xì)胞重編程并應(yīng)用于疾病治療，然而，難點(diǎn)在于T細(xì)胞需要從病人本人體內(nèi)分離得到，并在實(shí)驗(yàn)室內(nèi)進(jìn)行培養(yǎng)。制藥公司與醫(yī)生們都?jí)粝胗幸惶炷軌蛳袷褂贸Ｒ?guī)藥物一樣使用成熟的改造后的T細(xì)胞。如今，高度發(fā)展的基因編輯技術(shù)能夠?qū)⒒蚪M任意切割，基于此技術(shù)，研究者們可以設(shè)計(jì)針對(duì)多種癌癥的免疫治療手段。

　　這個(gè)11月大的小女孩此前已經(jīng)接受了各種各樣的治療方法，她的免疫系統(tǒng)已經(jīng)接近癱瘓，因此，癌癥學(xué)家很難從她體內(nèi)分離T細(xì)胞進(jìn)行個(gè)體化抗癌治療。當(dāng)小女孩家人希望快要破滅的時(shí)候，GOSH的凍存庫給予了她們新的希望。他們此前曾接受了一家位于巴黎的叫做Cellectis的生物公司生產(chǎn)的基因修飾后T細(xì)胞，這些T細(xì)胞來源于一個(gè)健康的美國(guó)人，其中有兩個(gè)基因被插入，有另外兩個(gè)基因被切除。雖然最終的試驗(yàn)并未完成，醫(yī)生們還是索取了一份用于小女孩的治療。

　　Cellectis公司進(jìn)行的遺傳修飾能夠避免倆個(gè)問題：1，正常情況下，外源T細(xì)胞的移植會(huì)引發(fā)免疫排斥，最終造成兩敗俱傷的結(jié)果；為了解決這一問題，科學(xué)家們利用TALEN技術(shù)將TCR基因從細(xì)胞中切除。沒有了TCR的表達(dá)，細(xì)胞不能識(shí)別受體體內(nèi)的任何物質(zhì)，也就不會(huì)引發(fā)外源T細(xì)胞的免疫反應(yīng)。2，該類細(xì)胞進(jìn)行了另外一個(gè)基因"CD52"的敲除，該基因的缺失使得T細(xì)胞不再具備常規(guī)T細(xì)胞的某一特征，從而在進(jìn)行抗體治療殺滅自身免疫系統(tǒng)的期間內(nèi)不會(huì)對(duì)這些外源的T細(xì)胞有任何副作用。最終，研究者們將這些T細(xì)胞進(jìn)行了額外修飾，使得它們能夠像自身T細(xì)胞那樣特異性地去往淋巴癌組織附近。

　　在治療后的幾周內(nèi)，小女孩的情況出現(xiàn)明顯好轉(zhuǎn)，3個(gè)月之后，她再次接受了骨髓移植。這一系列的治療使得小女孩目前的情況良好。雖然醫(yī)生們都認(rèn)為現(xiàn)在說她已經(jīng)被治愈還為時(shí)尚早，但他們對(duì)這一結(jié)果充滿希望。

　　接下來的問題是，這些T細(xì)胞能夠在體內(nèi)存活多久。June認(rèn)為最終這些細(xì)胞仍然要作為"異物"被清除出體內(nèi)，然而它們?cè)隗w內(nèi)待得越久，對(duì)癌細(xì)胞的殺滅作用就越明顯。

　　"我們完全可以進(jìn)一步精細(xì)地調(diào)整T細(xì)胞的基因組使之成為殺滅癌癥的機(jī)器，然而在此之前需要大量的分析與比較"。在進(jìn)行精細(xì)化的基因編輯操作之前，我們需要得到安全的參數(shù)。研究者們認(rèn)為這一病例至少為其它癌癥患者打開了一扇重生的大門。（來源生物谷，推薦英文原文報(bào)道：Birds would rather go hungry than leave their mate behind）

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