醋酸烏利司他治療女性子宮肌瘤三期試驗(yàn)成功

　　艾爾?。ˋllergan）及合作伙伴Gedeon Richter公司近日公布了有關(guān)避孕藥醋酸烏利司他（ulipristal acetate）治療女性子宮肌瘤（uterine fibroids）的2個(gè)關(guān)鍵III期研究的其中一個(gè)研究Venus I的積極數(shù)據(jù)。在美國(guó)，子宮肌瘤是導(dǎo)致子宮切除的首要原因，Venus I研究的數(shù)據(jù)顯示，醋酸烏利司他有望為罹患子宮肌瘤的女性群體提供一個(gè)非侵入性的長(zhǎng)期治療選擇。

　　Venus I研究是一項(xiàng)隨機(jī)、多中心、雙盲、安慰劑對(duì)照III期研究，納入了157例18-50周歲的絕經(jīng)前女性子宮肌瘤患者，這些患者在過(guò)去6個(gè)月經(jīng)周期中周期性（22-35天）異常子宮出血次數(shù)≥4次，月經(jīng)失血量≥80mL,任何大小及位置的離散子宮肌瘤≥1個(gè)，卵泡刺激素≤20mIU/mL.研究中，101例患者隨機(jī)分配至5mg和10mg劑量醋酸烏利司他，56例分配至安慰劑。研究的共同主要療效終點(diǎn)是無(wú)子宮出血的患者比例以及實(shí)現(xiàn)無(wú)子宮出血的時(shí)間。數(shù)據(jù)顯示，該研究達(dá)到了全部共同主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)，與安慰劑組相比，2種劑量烏利司他治療組均有顯著更多的患者實(shí)現(xiàn)無(wú)子宮出血（10mg劑量組：58.3%;5mg劑量組：47.2%;安慰劑組：1.8%），數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異（均為p<0.0001）。

　　該研究的次要療效終點(diǎn)是從治療的第11天至治療結(jié)束實(shí)現(xiàn)無(wú)子宮出血的患者比例，以及治療結(jié)束時(shí)UFS-QOL修訂活動(dòng)量表從基線的變化。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑組相比，10mg劑量烏利司他和5mg烏利司他治療組均有顯著更多的患者從第11天至治療結(jié)束實(shí)現(xiàn)無(wú)子宮出血（10mg劑量組：58.3%;5mg劑量組：43.4%;安慰劑組：0%），數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異（均為p<0.0001）。UFS-QOL修訂活動(dòng)量表從基線的改善幅度，烏利司他10mg劑量組（59.0;p<0.0001）和5mg劑量組（52.1;p<0.0001）均顯著大于安慰劑組（21.2）。UFS-QOL是一種疾病特異性癥狀和健康相關(guān)生活質(zhì)量問(wèn)卷，這是一種成熟的工具，用于評(píng)估疾病對(duì)罹患子宮肌瘤女性患者幸福感的影響。

　　安全性方面，研究中未發(fā)生治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。醋酸烏利司他治療組未發(fā)生不良事件導(dǎo)致的停藥。醋酸烏利司他治療相關(guān)的最常見(jiàn)的不良事件（≥5%）為高血壓（n=6）、血肌酸磷酸激酶升高（n=5）、潮熱（n=5）、痤瘡（n=3）。

　　Venus I研究是該藥治療子宮肌瘤III期臨床項(xiàng)目的首個(gè)關(guān)鍵III期研究，第二個(gè)研究Venus II預(yù)計(jì)將在今年完成，將在2017年上半年獲得數(shù)據(jù)。雙方已計(jì)劃在2017年向美國(guó)FDA提交醋酸烏利司他治療子宮肌瘤的新藥申請(qǐng)（NDA）。

　　醋酸烏利司他（ulipristal acetate） 是美國(guó)目前市售的新一代緊急避孕藥Ella的活性化學(xué)成分，這是一種選擇性孕酮受體調(diào)節(jié)劑（SPRM），直接作用于3種靶組織中的孕激素受體：子宮內(nèi)膜、子宮肌瘤、腦下垂體。目前，艾爾健正在調(diào)查醋酸烏利司他治療子宮肌瘤的潛力。

　　原始出處：《Allergan and Richter Announce Positive Phase III Results for Ulipristal Acetate 5 and 10 mg in the Treatment of Uterine Fibroids》，05.09.2016 | Investors原始出處：