日本批準(zhǔn)利用供者干細(xì)胞開展治療老年黃斑變性的臨床試驗

眼睛是我們重要的視覺器官，保護(hù)眼睛的工作很重要，生病了要及時醫(yī)治。老年黃斑變性在老年人中常見，大部分對視力、生活無明顯影響，僅有一部分病情進(jìn)展較快、短期內(nèi)加重，對視力有嚴(yán)重影響，需早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早期治療、將病情控制在損害最小的階段。

　　日本的一個研究團(tuán)隊一直在開發(fā)一種治療老年黃斑變性的細(xì)胞療法。本周（2月1日），他們獲得日本衛(wèi)生當(dāng)局的支持，開始利用源自供者的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）經(jīng)轉(zhuǎn)化產(chǎn)生的視網(wǎng)膜細(xì)胞開展一項臨床試驗。這將是該團(tuán)隊的醫(yī)師注射供者細(xì)胞的首個臨床試驗。這一方法有望降低醫(yī)療成本和準(zhǔn)備時間[1]。

　　在此之前，這個由日本理化學(xué)研究所發(fā)育生物學(xué)中心科學(xué)家Masayo Takahashi領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊利用病人自己的細(xì)胞測試了一種基于ips細(xì)胞的老年黃斑變性療法[2]。

　　日本朝日新聞（Asahi Shinbum）在2016年6月報道[3]，“這種基于iPS細(xì)胞的方法是昂貴的和費時的，需要花費大約1億日元（93萬美元）來培養(yǎng)和測試iPS細(xì)胞，而且需要大約11個月的時間開展移植。但是利用來自ips細(xì)胞產(chǎn)生的視網(wǎng)膜細(xì)胞，所需的時間能夠降低到一個月，而且成本也能夠顯著地降低。”

　　在2016年9月，Takahashi和她的同事們在第一篇論文中報道由猴子iPS細(xì)胞產(chǎn)生的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（retinal pigment epithelial cell, RPE細(xì)胞）移植到免疫匹配的猴子眼睛中不會遭受到免疫排斥[4]。在同時發(fā)表的第二篇論文中，他們證實利用ips細(xì)胞產(chǎn)生的人供者RPE細(xì)胞不會觸發(fā)體外培養(yǎng)的淋巴細(xì)胞產(chǎn)生免疫反應(yīng)[5]。

　　美國加州大學(xué)戴維斯分校干細(xì)胞生物學(xué)家Paul Knoepfler當(dāng)時告訴《科學(xué)家》雜志，“這兩篇論文有力地證實由同種異體的iPS細(xì)胞產(chǎn)生的RPE細(xì)胞能夠高效地移植到免疫匹配的受者體內(nèi)，而且不會引發(fā)較大的免疫反應(yīng)。這意味著只要存在免疫匹配的話，那么基于ips細(xì)胞的老年黃斑變性療法很可能不必依賴于自體移植。”

　　日本日經(jīng)亞洲評論（Nikkei Asian Review）報道大約有5名病人將參加這項供者細(xì)胞臨床試驗。這項臨床試驗預(yù)計在2017年上半年開展。（來源：生物谷）