今天，羅氏制藥中國宣布，旗下口服藥物驍悉®（英文商品名：CellCept®，化學通用名：嗎替麥考酚酯）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，適用于III-V型成人狼瘡性腎炎患者的誘導期治療和維持期治療，成為目前該疾病治療藥物中唯一獲批此適應癥的嗎替麥考酚酯。驍悉®治療狼瘡性腎炎新適應癥的獲批標志著中國狼瘡性腎炎治療與國際接軌，為廣大中國狼瘡性腎炎患者帶來了更優(yōu)的治療選擇。 狼瘡性腎炎患者81.6%為育齡女性 國家腎臟疾病臨床醫(yī)學研究中心（部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院）劉志紅院士表示：“系統(tǒng)性紅斑狼瘡（Systemic Lupus Erythematosus，SLE）是一種可累及全身多個系統(tǒng)的自身免疫性疾病。其中，狼瘡性腎炎（Lupus nephritis，LN）是SLE最嚴重的并發(fā)癥之一，約占系統(tǒng)性紅斑狼瘡的50%-70%¹，是SLE預后不良的主要因素。LN最常見的臨床表現(xiàn)為蛋白尿、血尿和腎小管損傷等，嚴重影響患者的生活質(zhì)量，嚴重者危及生命。17%-25%的LN患者可進展為終末期腎臟病²，并且與死亡率密切相關(guān)。” 目前狼瘡性腎炎在中國的發(fā)病率約為0.136%，全國約有150萬成人患者³⁻⁵，其中81.6%為14-44歲女性患者⁶。 既往，我國LN治療方案主要是基于皮質(zhì)類固醇聯(lián)合環(huán)磷酰胺（CTX）或硫唑嘌呤（AZA）的非選擇性免疫抑制劑的組合。由于其非特異性抗增殖或抗代謝性質(zhì)，這些藥物都具有嚴重的短期和長期毒性。例如，傳統(tǒng)的靜脈CTX具有性腺毒性、膀胱毒性和骨髓抑制，可導致早發(fā)的不可逆性卵巢功能衰竭，出血性膀胱炎，惡性腫瘤和感染風險增加⁷；而AZA則有一定的骨髓抑制作用和致癌風險⁷。 驍悉®為眾多國內(nèi)外指南和專家共識一致推薦的狼瘡性腎炎一線治療藥物，并被高質(zhì)量的臨床研究證實其治療療效和安全性 北京協(xié)和醫(yī)院風濕免疫科曾小峰教授表示：“此次驍悉®獲批狼瘡性腎炎適應癥，主要基于國內(nèi)外指南和專家共識的一致推薦。2012年在國際指南（KDIGO、EULAR和ACR）⁷⁻⁹中，嗎替麥考酚酯被推薦作為Ⅲ-V型LN誘導期和維持期治療的一線選擇。在2010年《中華醫(yī)學會風濕病學分會系統(tǒng)性紅斑狼瘡診斷及治療指南》¹º及2019年《嗎替麥考酚酯在自身免疫病治療中應用的風濕病專家共識》¹¹中，嗎替麥考酚酯也被推薦用于活動性LN的治療。” 2005年發(fā)表在新英格蘭雜志上的一項美國RCT研究¹²中顯示，驍悉®使用組的誘導期完全緩解率顯著高于CTX組；2011年發(fā)表在新英格蘭雜志上的全球多中心ALMS研究¹³表明，驍悉®維持期治療復發(fā)率顯著低于AZA組，且骨髓抑制副作用小。 以真實世界證據(jù)支持，在中國開創(chuàng)該治療領(lǐng)域新適應癥獲批先河 驍悉®于1997年獲批進入中國，用于治療接受同種異體腎臟移植的患者中預防器官的排斥反應。2005年獲批治療接受同種異體肝臟移植的患者中預防器官的排斥反應。目前已經(jīng)陪伴了超過16萬位肝腎器官移植術(shù)后患者。 據(jù)了解，此次驍悉®狼瘡性腎炎適應癥的獲批，是國家藥監(jiān)部門以臨床需求為導向，基于真實世界證據(jù)，對已上市產(chǎn)品擴大適應癥的積極嘗試和有效指引；通過召開專咨詢會議，聽取專家意見，提高了審評審批的公開透明度，展現(xiàn)了審評程序的科學性和公正性。 羅氏制藥中國總裁周虹表示： 此次驍悉®狼瘡性腎炎新適應癥的獲批充分體現(xiàn)了國家藥監(jiān)部門鼓勵創(chuàng)新、銳意改革的決心，在此非常感謝中國藥監(jiān)部門以及廣大專家的共同支持和努力。秉承著先患者之需而行的理念，羅氏制藥中國將繼續(xù)努力將更多的創(chuàng)新藥物更快地帶入中國，惠及廣大中國患者。
傳統(tǒng)物性腺毒性強影響卵巢功能