2022年4月6日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)公示，信達(dá)生物纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）1/2/3抑制劑佩米替尼片（Pemigatinib）的上市申請(qǐng)已獲得批準(zhǔn)，該藥本次獲批的適應(yīng)癥用于既往至少接受過一種系統(tǒng)性治療，且經(jīng)檢測(cè)確認(rèn)存在有FGFR2融合或重排的晚期、轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌成人患者的治療。
截圖來源：NMPA官網(wǎng)
佩米替尼是Incyte公司開發(fā)的一種針對(duì)FGFR亞型1/2/3的選擇性口服小分子抑制劑。2018年12月，信達(dá)生物引進(jìn)該產(chǎn)品。
在美國，佩米替尼于2020年4月被批準(zhǔn)用于療既往接受過治療的成人晚期/轉(zhuǎn)移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型膽管癌。
在日本，佩米替尼被批準(zhǔn)用于治療具有FGFR2融合基因的不可切除的膽道癌（BTC）并在化療后惡化的患者。
在歐洲，佩米替尼被批準(zhǔn)用于治療FGFR2融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌并已在至少一項(xiàng)先前的全身性治療后疾病進(jìn)展的成人患者。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
在中國，根據(jù)早前消息顯示，在2021年7月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）受理了pemigatinib的上市申請(qǐng)，并將其納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療既往至少接受過一種系統(tǒng)性治療，且經(jīng)檢測(cè)確認(rèn)存在有FGFR2融合或重排的晚期、轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌成人患者。
關(guān)于膽管癌
膽管癌是一種起源于膽管上皮細(xì)胞的惡性腫瘤，是第二常見的原發(fā)于肝臟的惡性腫瘤，通常在老年人中出現(xiàn)。按所發(fā)生的部位可分為肝內(nèi)膽管癌和肝外膽管癌兩大類。
近年來膽管癌的發(fā)病率逐年升高，乙肝病毒及其他肝臟寄生蟲的感染導(dǎo)致其在亞洲地區(qū)發(fā)病率較高。根據(jù)世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機(jī)構(gòu)數(shù)據(jù)，2020年國內(nèi)膽管癌患者大約是4.1-6.15萬人[1]。
手術(shù)是可能獲得治愈的治療方式，但是早期癥狀隱匿，大部分膽管癌患者在初診時(shí)即為不可切除性腫瘤或存在轉(zhuǎn)移，多數(shù)患者可能已失去手術(shù)時(shí)機(jī)，治療手段有限[2]。
FGFR基因變異存在于多種類型的人類腫瘤中，F(xiàn)GFR家族主要包括 FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4 4種亞型。在膽管癌中，F(xiàn)GFR2融合在肝內(nèi)膽管癌中約占 13％~20％[3]。目前膽管癌患者的預(yù)后較差。
參考文獻(xiàn)：
[1] 2020 年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)
[2] FORNERA，VIDILI G，RENGOM，et al．Clinical presentation，diagnosis and staging of cholangiocarcinoma［J］． Liver International，2019，39( S1) : 98 － 107.
[3] GRAHAM RP，BARR FRITCHER EG，PESTOVA E，et al． Fibroblast growth factor receptor 2 translocations in intrahepatic cholangiocarcinoma［J］． Human Pathology，2014，45( 8) : 1630 － 1638