貝達藥業(yè)1月23日公布了其新藥鹽酸恩莎替尼（Ensartinib）（X-396）的藥品注冊臨床試驗數(shù)據(jù)，該創(chuàng)新藥用于已接受過克唑替尼治療后進展的、或者對克唑替尼不耐受的間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者。此前該藥品注冊申請已獲得國家藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“NMPA”）受理。目前，NMPA已經(jīng)按照相關(guān)程序組織開展對鹽酸恩莎替尼的審評工作。
貝達藥業(yè)稱，鹽酸恩莎替尼是一種新型強效、高選擇性的新一代ALK抑制劑，而此次鹽酸恩莎替尼申報藥品注冊依據(jù)的是“評價X-396膠囊治療克唑替尼耐藥的ALK陽性非小細胞肺癌患者療效和安全性的Ⅱ期單臂、多中心臨床研究”。根據(jù)貝達藥業(yè)公布的數(shù)據(jù)，研究結(jié)果顯示鹽酸恩莎替尼對克唑替尼耐藥的ALK陽性非小細胞肺癌患者有良好的療效和安全性。效性方面，獨立評審委員會（IRC）評估的整體ORR為48.7%，疾病控制率為87.8%；顱內(nèi)ORR為66.7%，顱內(nèi)病灶控制率達92.8%，整體療效和顱內(nèi)療效均達到預(yù)期指標。
安全性方面，貝達藥業(yè)表示X-396用于克唑替尼耐藥的ALK陽性非小細胞肺癌患者安全耐受性良好，最常見的不良反應(yīng)為皮疹和ALT升高、AST升高，大多為輕中度，經(jīng)暫停用藥和/或?qū)ΠY治療等可恢復(fù)或緩解。
貝達藥業(yè)目前擁有恩莎替尼國內(nèi)100%的權(quán)益與國外95.07%的權(quán)益，恩莎替尼還于2017年12月在美國啟動“ALK陽性晚期惡性黑色素瘤”2期臨床研究，是全球首個ALK抑制劑治療黑色素瘤的臨床研究，如成功將有望以“孤兒藥”獲批上市。
肺癌是中國發(fā)病率和死亡率最高的癌癥，包括非小細胞肺癌（NSCLC）和小細胞肺癌（SCLC），其中NSCLC患者約占85%左右。間變性淋巴瘤激酶（ALK）是非小細胞肺癌重要的致癌驅(qū)動因子之一，ALK融合蛋白基因在NSCLC患者中的陽性率為5%左右，且多見于年輕、不吸煙或輕度吸煙的肺腺癌患者。
目前全球范圍針對ALK突變的靶向藥物包括輝瑞的克唑替尼和勞拉替尼，諾華的色瑞替尼、羅的阿來替尼與武田制藥的布加替尼。其中勞拉替尼和布加替尼暫未在國內(nèi)上市。在2018年國家醫(yī)保局公布的進入2018年醫(yī)保目錄的17種抗癌藥名單中就包括克唑替尼?？诉蛱婺徇M醫(yī)保前的價格大約是5.3萬元人民幣一個月，進入醫(yī)保后后，價格變?yōu)榧s1.5萬元。
根據(jù)貝達藥業(yè)2018年度業(yè)績預(yù)告，預(yù)計實現(xiàn)歸屬于上市公司股東凈利潤1.42億元至1.80億元，較2017年同比下降30%至45%。對于盈利下滑，貝達藥業(yè)表示，主要系隨著新藥研發(fā)加速推進，公司研發(fā)投入增加較多，以及報告期內(nèi)實施股票期權(quán)激勵計劃，相應(yīng)成本費用增加。
長期以來，由于主要依靠明星產(chǎn)品?？颂婺嶂?，在進入醫(yī)保后降價以及持續(xù)大量研發(fā)投入的情況下，貝達藥業(yè)業(yè)績承受了不小壓力，尤其在研發(fā)端貝達藥業(yè)近三年研發(fā)投入占公司營業(yè)收入比例分別達到15.6%、37.09%和45.79%（2018年為半年數(shù)據(jù)），而如果恩莎替尼能成功上市，貝達藥業(yè)長期依靠單品?？颂婺嶂螛I(yè)績的情況有望緩解。
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