12 月 7 日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)信息顯示，艾伯維（AbbVie）與羅氏（Roche）共同開(kāi)發(fā)的BCL-2抑制劑維奈克拉片（venetoclax，ABT-199）已獲批上市，目前藥品批準(zhǔn)證明文件為“待領(lǐng)取”狀態(tài)。
截圖來(lái)源：國(guó)家藥品監(jiān)督管理局
根據(jù)早前信息，維奈克拉片獲批適應(yīng)癥為，本品與阿扎胞苷，或地西他濱，或低劑量阿糖胞苷聯(lián)用適于治療年齡75歲及以上或因合并癥不適于接受強(qiáng)誘導(dǎo)化療的新診斷的成人急性髓系白血病（AML）患者。
截圖來(lái)源：國(guó)家藥品監(jiān)督管理局
2016 年 4 月，維奈克拉獲美國(guó) FDA 批準(zhǔn)用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL），成為全球首個(gè)獲批上市的 Bcl-2 抑制劑；2018 年 11 月，維奈克拉獲批急性髓系白血?。ˋML）適應(yīng)癥。
維奈克拉是針對(duì)細(xì)胞凋亡機(jī)制藥物。目前，國(guó)內(nèi)已有 4個(gè)企業(yè)布局 Bcl-2 靶點(diǎn)，但料處于早期臨床階段。其中，百濟(jì)神州的 BGB-11417 是潛在同類(lèi)的 Bcl-2 抑制劑，有望抑制 Venetoclax 耐藥突變。復(fù)星醫(yī)藥的 FCN-338 目前在中美均已獲批臨床。 FCN-338 是復(fù)星醫(yī)藥控股子公司復(fù)創(chuàng)研發(fā)的 Bcl-2 選擇性小分子抑制劑。亞盛藥業(yè)擁有 3 款 Bcl-2 小分子靶向藥，其中 APG-2575 和 AT-101 已啟動(dòng) II 期臨床，APG-1252 處于 I 期臨床階段。今年 7 月和 9 月，APG-2575 接連獲得 FDA 授予的華氏巨球蛋白血癥（WM）和慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL） 孤兒藥認(rèn)證。
關(guān)于急性髓系白血病
急性髓系白血?。╝cutemyeloidleukemia，AML）成人常見(jiàn)的急性白血病，是一種髓系造血干/祖細(xì)胞惡性疾病，其以骨髓與外周血中原始幼稚髓性細(xì)胞異常增生為主要特征。
目前急性髓系白血病的發(fā)病率隨著人的年齡增長(zhǎng)而增加，患者確診中位數(shù)年齡約為66歲，而60歲以上患者的5年生存率不到10％。它的病因及發(fā)病機(jī)制尚未闡明，近年來(lái)認(rèn)為白血病是由于造血干細(xì)胞的增殖與凋亡失控引起的。
Bcl-2 是調(diào)控細(xì)胞凋亡的關(guān)鍵蛋白之一，它在人類(lèi)的多種腫瘤組織和細(xì)胞中過(guò)多表達(dá)，并且與腫瘤的發(fā)生、發(fā)展及耐藥密切相關(guān)。
急性髓系白血病是治療進(jìn)展緩慢的血液腫瘤，近幾十年一直沒(méi)有新藥出現(xiàn)，維奈克拉片的獲批上市無(wú)疑為這些患者提供了重要的新治療選擇。
