12 月 7 日,中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局(NMPA)官網(wǎng)信息顯示,艾伯維(AbbVie)與羅氏(Roche)共同開(kāi)發(fā)的BCL-2抑制劑維奈克拉片(venetoclax,ABT-199)已獲批上市,目前藥品批準(zhǔn)證明文件為“待領(lǐng)取”狀態(tài)。
截圖來(lái)源:國(guó)家藥品監(jiān)督管理局
根據(jù)早前信息,維奈克拉片獲批適應(yīng)癥為,本品與阿扎胞苷,或地西他濱,或低劑量阿糖胞苷聯(lián)用適于治療年齡75歲及以上或因合并癥不適于接受強(qiáng)誘導(dǎo)化療的新診斷的成人急性髓系白血病(AML)患者。
截圖來(lái)源:國(guó)家藥品監(jiān)督管理局
2016 年 4 月,維奈克拉獲美國(guó) FDA 批準(zhǔn)用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL),成為全球首個(gè)獲批上市的 Bcl-2 抑制劑;2018 年 11 月,維奈克拉獲批急性髓系白血?。ˋML)適應(yīng)癥。
維奈克拉是針對(duì)細(xì)胞凋亡機(jī)制藥物。目前,國(guó)內(nèi)已有 4個(gè)企業(yè)布局 Bcl-2 靶點(diǎn),但料處于早期臨床階段。其中,百濟(jì)神州的 BGB-11417 是潛在同類(lèi)的 Bcl-2 抑制劑,有望抑制 Venetoclax 耐藥突變。復(fù)星醫(yī)藥的 FCN-338 目前在中美均已獲批臨床。 FCN-338 是復(fù)星醫(yī)藥控股子公司復(fù)創(chuàng)研發(fā)的 Bcl-2 選擇性小分子抑制劑。亞盛藥業(yè)擁有 3 款 Bcl-2 小分子靶向藥,其中 APG-2575 和 AT-101 已啟動(dòng) II 期臨床,APG-1252 處于 I 期臨床階段。今年 7 月和 9 月,APG-2575 接連獲得 FDA 授予的華氏巨球蛋白血癥(WM)和慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL) 孤兒藥認(rèn)證。
關(guān)于急性髓系白血病
急性髓系白血?。╝cutemyeloidleukemia,AML)成人常見(jiàn)的急性白血病,是一種髓系造血干/祖細(xì)胞惡性疾病,其以骨髓與外周血中原始幼稚髓性細(xì)胞異常增生為主要特征。
目前急性髓系白血病的發(fā)病率隨著人的年齡增長(zhǎng)而增加,患者確診中位數(shù)年齡約為66歲,而60歲以上患者的5年生存率不到10%。它的病因及發(fā)病機(jī)制尚未闡明,近年來(lái)認(rèn)為白血病是由于造血干細(xì)胞的增殖與凋亡失控引起的。
Bcl-2 是調(diào)控細(xì)胞凋亡的關(guān)鍵蛋白之一,它在人類(lèi)的多種腫瘤組織和細(xì)胞中過(guò)多表達(dá),并且與腫瘤的發(fā)生、發(fā)展及耐藥密切相關(guān)。
急性髓系白血病是治療進(jìn)展緩慢的血液腫瘤,近幾十年一直沒(méi)有新藥出現(xiàn),維奈克拉片的獲批上市無(wú)疑為這些患者提供了重要的新治療選擇。