2021年5月22日,在首屆基石藥業(yè)腫瘤精準(zhǔn)治療論壇暨泰吉華®中國(guó)上市會(huì)上,吸引了全球多位腫瘤臨床及科研領(lǐng)域的醫(yī)生,聚焦胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)和肺癌等腫瘤領(lǐng)域的治療現(xiàn)狀、前沿診療策略及治療解決方案等話題。
2021年3月31日,中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)正式批準(zhǔn)泰吉華®(阿伐替尼片)上市,用于治療攜帶PDGFRA基因18號(hào)外顯子突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉(zhuǎn)移性胃腸間質(zhì)瘤成人患者。
2020年1月和9月,泰吉華®(阿伐替尼片)分別被美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)批準(zhǔn)用于治療攜帶PDGFRA外顯子18(包括PDGFRA D842V)突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)的成年患者和治療攜帶 PDGFRA D842V突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成年患者。
胃腸道間質(zhì)瘤(GIST):臨床治療手段需要突破
胃腸道間質(zhì)瘤是常見的胃腸、腸系膜、網(wǎng)膜和腹膜間質(zhì)性腫瘤,是消化道間質(zhì)腫瘤的常見類型,是發(fā)生于胃腸道的一種肉瘤。據(jù)估計(jì),每年全球胃腸道間質(zhì)瘤發(fā)病率大概是有10萬例;美國(guó)每年約有5000例新發(fā)病例,中國(guó)每年約有3萬例胃腸道間質(zhì)瘤新發(fā)患者。其實(shí),由于癥狀不明顯又缺乏特異性,胃腸道間質(zhì)瘤往往難以早期發(fā)現(xiàn)和被診斷,所以胃腸道間質(zhì)瘤的實(shí)際發(fā)病率有逐漸增高趨勢(shì)。
PDGFRA和KIT中存在互斥的功能獲得性突變?yōu)槲改c道間質(zhì)瘤大多數(shù)的特征,原發(fā)胃腸道間質(zhì)瘤中,大概有5%至6%的病例由PDGFRA D842V突變導(dǎo)致,這種突變是常見的PDGFRA外顯子18突變,這種突變多數(shù)和原癌基因KIT突變相關(guān)。
大多數(shù)胃腸道間質(zhì)瘤患者的年齡在50歲至80歲之間,治療選擇要考慮多種方面的因素,包括癌癥的類型和分期、可能出現(xiàn)的副作用以及患者的偏好和整體的健康狀況等。不過,胃腸道間質(zhì)瘤的標(biāo)準(zhǔn)治療選擇依然是手術(shù)和靶向治療,而化療、放?、栓塞術(shù)和消融術(shù)等其他療法則較為少用。
由于現(xiàn)有療法的獲益極為有限,PDGFRA D842V突變的胃腸道間質(zhì)瘤患者具有高度未被滿足的治療需求。